文献学习笔记：中风醒脑液（FYTF-919）临床试验解读：有效还是无效？
【中风醒脑液（FYTF-919）临床试验解读：有效还是无效？】
在发表于 The Lancet （2024 年 11 月 30 日，第 404 卷）的临床研究《Traditional Chinese medicine FYTF-919 (Zhongfeng Xingnao oral prescription) for the treatment of acute intracerebral haemorrhage: a multicentre, randomised, placebocontrolled, double-blind, clinical trial》中，中药 FYTF-919 (中风醒脑口服剂)被试图用于治疗急性内原性脑出血 (ICH)，但结果展示该药物在功能恢复和生存率方面并没有显著优势。本文主要总结该文献的行文思路、主要观点和结论，并探讨本研究选用完全无药理作用的安慰剂作为对照组的原因和意义。
一、文献主要行文思路
本研究采用了 多中心、随机对照、雙曝、安慰剂对照的临床试验设计，重点在于评价 FYTF-919 在中微重度 ICH 患者中的安全性和效能性。文献大致包括以下两大步骤：
- 背景介绍：分析 ICH 现有治疗方式的限制，与中药在 ICH 中的使用现状和存在的问题。
- 研究设计：描述试验的随机化过程、对照组设计以及评价方法。
- 结果：在研究随访期结束时使用 修正 Rankin 量表 (mRS) 标准化评分，评估 90 天的功能恢复状况。
- 讨论与结论：观察 FYTF-919 是否有效，分析文献结果对中药在 ICH 治疗中作用的意义。
二、文献主要观点和结论
1. 主要结果展示
- FYTF-919 在 90 天时 对功能恢复无显著优势：修正 Rankin 量表评分在 FYTF-919 组和安慰剂组中均为 0.44，没有给出统计实证上的显著差异 (p=0.63)。
- 死亡率和重大不良反应相似：FYTF-919 组与安慰剂组在死亡率 (11.8% vs 11.3%) 和重大不良反应 (41.5% vs 43.3%) 方面没有统计实证上的差异。
- FYTF-919 组与安慰剂组的 mRS 评分分布及统计分析
mRS 评分分布 显示，FYTF-919 组与安慰剂组在 功能恢复较好（mRS 0-2） 的患者比例相似（FYTF-919 组 42.7%，安慰剂组 42.1%）。
功能较差或死亡（mRS 5-6） 的比例，FYTF-919 组为 16.0%，安慰剂组为 17.4%。
统计分析 显示，调整后 常见比值比 (common odds ratio) 为 0.99（95% CI 0.84-1.18，p=0.94），表明 FYTF-919 组与安慰剂组在功能恢复和预后方面没有显著差异。
三、安慰剂的选择和意义
本研究使用的安慰剂全然无药理作用，主要包含大豆肽、黑糖汁、食用香精等。该选择为确保研究结果的应用性和科学性，避免安慰剂本身对 ICH 过程发生不应有的作用，以确保研究结果的五素性。
为什么选择“纯安慰剂”而非标准治疗？
- FYTF-919 作为新药尚未被证明有效，研究的目标是验证其相对于无治疗的效果，而非与已知有效药物对比。
- ICH 目前缺乏特定的标准药物干预，主要治疗措施是控制血压、管理颅内压和提供支持性护理，因此选择完全无药理作用的安慰剂可以更准确地衡量 FYTF-919 的真实疗效。
- 避免额外药物影响实验结果，如果安慰剂组接受某种已知有效的药物，可能会掩盖 FYTF-919 的潜在效果，使结果解读变得复杂。
- 确保研究的科学严谨性，只有使用完全无药理作用的安慰剂，才能精确评估 FYTF-919 是否具有独立的临床价值，符合随机对照试验 (RCT) 的设计原则。